Hai loại thuốc trong điều trị SMA được đưa vào Hướng dẫn điều trị

Ban khoa học SMA, Bộ trưởng Bộ Y tế Dr. Họ gặp nhau tại Bilkent Campus dưới sự chủ trì của Fahrettin Koca. Sau cuộc họp, Bộ trưởng Koca đã có một tuyên bố bằng văn bản. Bộ trưởng Koca, trong một tuyên bố bằng văn bản sau cuộc họp của Ủy ban Khoa học SMA, đã tuyên bố rằng kết quả quét SMA, quá trình điều trị của những bệnh nhân đang được điều trị và những phát triển mới nhất trong phương pháp điều trị đã được thảo luận tại cuộc họp.

Nhắc rằng SMA là một bệnh thần kinh di truyền, tiến triển, mãn tính, Koca cho biết, “Cho đến năm 2016, chúng tôi đã mất gần 1% trẻ sơ sinh mắc bệnh Loại 90 do căn bệnh này, căn bệnh chưa có phương pháp điều trị nào được biết đến trên thế giới. , trước khi chúng được 2 tuổi. Sau khi loại thuốc có hoạt chất 'nusinersen' bắt đầu được áp dụng trên toàn thế giới vào năm 2016, một cơ hội đã nảy sinh để giữ cho những đứa trẻ này sống sót. Ngay sau sự phát triển này, việc điều trị bằng nusinersen đã bắt đầu được cung cấp miễn phí cho tất cả bệnh nhân ở nước ta, đây có thể là một ví dụ ở nhiều quốc gia trên thế giới. Hiện tại, 1024 bệnh nhân của chúng tôi được điều trị miễn phí.

Nhấn mạnh rằng theo thời gian, dữ liệu khoa học cho thấy sự cần thiết của việc áp dụng phương pháp điều trị này càng sớm càng tốt để nó có hiệu quả hơn, Koca chỉ ra rằng việc sàng lọc sơ sinh SMA đã được bắt đầu trên khắp Thổ Nhĩ Kỳ vào tháng 2022 năm XNUMX trong bối cảnh này.

Bộ trưởng Koca cho biết, “Trong bối cảnh này, 753 nghìn 350 trẻ sơ sinh đã được sàng lọc SMA cho đến nay. Chúng tôi đã cung cấp phương pháp điều trị càng sớm càng tốt cho những người được bác sĩ của họ xác định rằng những đứa trẻ này cần dùng thuốc. Tỷ lệ sống sót của chúng tôi trong 6 tháng đầu tiên là 100 phần trăm ở những trẻ được chẩn đoán trong chương trình sàng lọc sơ sinh và đã hoàn thành liều điều trị nusinersen.

“Nước ta là một trong số ít nước thực hiện được chương trình sàng lọc trước hôn nhân”

Cho biết, Ủy ban khoa học SMA cũng đã theo dõi tỉ mỉ các diễn biến trong 5 năm qua liên quan đến việc phòng chống căn bệnh này, và trong khuôn khổ này đã triển khai chương trình sàng lọc trước hôn nhân mà rất ít quốc gia trên thế giới thực hiện được bao gồm cả các cặp vợ chồng. . Tư vấn di truyền và áp dụng mang thai có chọn lọc để giúp họ sinh con khỏe mạnh được cung cấp miễn phí cho các cặp vợ chồng được phát hiện là người mang gen bệnh SMA trong cuộc khám sàng lọc này. Đất nước chúng tôi là một trong số ít quốc gia trên thế giới có thể làm được điều này", ông nói.

Đã đạt đến giai đoạn cuối cùng để cấp phép cho thuốc SMA ở dạng dung dịch

Bộ trưởng Koca nhấn mạnh rằng ngoài việc cung cấp thuốc điều trị đầu tiên cho bệnh nhân và theo dõi dữ liệu của họ, các phát triển khoa học liên quan đến các loại thuốc khác được phát triển để sử dụng trong SMA cũng được Ủy ban khoa học giám sát chặt chẽ.

“Trong bối cảnh này, cùng với nusinersen, tất cả dữ liệu liên quan đến thuốc có hoạt chất 'risdiplam' và các loại thuốc có tên Zolgensma cũng được theo dõi. Cả ba liệu pháp này đều là liệu pháp dựa trên gen. Không có ưu thế nào được chứng minh cho bất kỳ phương pháp điều trị nào trong ba phương pháp điều trị.

Trong số này, các thủ tục pháp lý cần thiết để thuốc có hoạt chất risdiplam nhập cảnh vào nước ta đã được công ty liên quan hoàn tất và nộp hồ sơ. Dữ liệu khoa học liên quan đến loại thuốc này, cũng sẽ cho phép bệnh nhân của chúng tôi được sử dụng đường uống dưới dạng dung dịch, đã được đánh giá và đã đạt đến giai đoạn cuối cùng để cấp phép cho loại thuốc có liên quan. Trong cuộc họp hôm nay do ủy ban khoa học của chúng tôi tổ chức, tất cả các chi tiết về hệ thống y tế của chúng tôi, từ cách điều chế thuốc và cách chuyển thuốc đến bệnh nhân, đều được đánh giá tỉ mỉ. Chúng tôi sẽ hoàn tất quy trình cấp phép cho loại thuốc này trong những ngày tới. Người ta đã quyết định cung cấp loại thuốc này như một lựa chọn cho những bệnh nhân đã biết hiệu quả điều trị bằng y tá khó áp dụng. Khi dữ liệu quốc gia tăng lên, các nguyên tắc ứng dụng sẽ được Ủy ban Khoa học xem xét.”

Do đó, Koca nhấn mạnh rằng hai loại thuốc hiện sẽ được đưa vào hướng dẫn điều trị cho bệnh nhân SMA.

“Được biết, điều trị bằng Zolgensma không có lợi cho bệnh nhân có triệu chứng”

Bộ trưởng Y tế Koca nhấn mạnh rằng tất cả các dữ liệu khoa học và sự phát triển liên quan đến các đánh giá được thực hiện tại Ủy ban Khoa học SMA về phương pháp điều trị có tên Zolgensma, còn được gọi là “liệu ​​pháp gen”, đều được theo dõi chặt chẽ.

Nhấn mạnh rằng điều quan trọng nhất của Bộ là đánh giá của Ủy ban Khoa học và bảo vệ bệnh nhân khỏi tác hại của các tác nhân toàn cầu, Koca nói, “Theo nghĩa này, đã nảy sinh những nghi ngờ nghiêm trọng về cả dữ liệu khoa học và ứng dụng đối với bệnh nhân liên quan đến vấn đề nói trên. thuốc uống. Sự mâu thuẫn đã được nhìn thấy trong kết quả của thí nghiệm, đây là cơ sở để đăng ký thuốc tại Hoa Kỳ và ấn phẩm khoa học chứa những dữ liệu này đã phải bị xóa khỏi một tạp chí khoa học rất có uy tín.

Koca nói tiếp:

“Tại thời điểm này, chúng tôi muốn mọi người biết rằng mọi trẻ sơ sinh SMA sinh ra ở đất nước chúng tôi đều được điều trị với hiệu quả đã được biết đến và chúng tôi, với tư cách là Bộ Y tế, không phê duyệt bất kỳ chiến dịch viện trợ SMA nào. Được biết, điều trị Zolgensma không có lợi cho bệnh nhân có triệu chứng. Tuy nhiên, có những chiến dịch ngay cả đối với những bệnh nhân này có triệu chứng, được kết nối với thiết bị và sẽ không được hưởng lợi từ việc điều trị. Trên thực tế, chúng tôi có một số lượng lớn trẻ sơ sinh được đưa ra nước ngoài trong các chiến dịch như vậy, được điều trị bằng Zolgensma mà không có sự chấp thuận của chúng tôi và nộp đơn lên Bộ của chúng tôi để tiếp tục điều trị bằng nusinersen khi chúng không được hưởng lợi.

Bất chấp tất cả bức tranh này, để không bỏ qua khả năng nó có thể mang lại lợi ích bổ sung cho bệnh nhân của chúng tôi, mặc dù họ không có đơn đăng ký hợp pháp cho việc nhập thuốc vào nước ta, các quan chức công ty có liên quan đã được phỏng vấn và những dữ liệu này đã được gửi lại cho Ủy ban khoa học của chúng tôi bằng cách cung cấp bằng chứng khoa học. Trong đánh giá được thực hiện bởi Ủy ban Khoa học của chúng tôi, người ta thấy rằng vẫn chưa có nghiên cứu khoa học so sánh nào cho thấy sự ưu việt của phương pháp điều trị bằng Zolgensma so với các phương pháp điều trị khác.

“Ủy ban khoa học SMA của chúng tôi sẽ tiến hành đánh giá trong thời gian sớm nhất có thể”

Chỉ ra rằng Cơ quan Dược phẩm Châu Âu gần đây đã hạn chế trẻ em trên 12 tháng tuổi do tác dụng phụ của việc điều trị bằng Zolgensma, Koca đã đưa ra tuyên bố sau:

“Tình hình này được Ủy ban Khoa học của chúng tôi theo sát. Tuy nhiên, có những nghiên cứu được công bố trong 0 tháng gần đây cho thấy thuốc Zolgensma có hiệu quả tương tự như các loại thuốc khác trên trẻ SMA Type-6 không có triệu chứng sàng lọc sơ sinh từ 1-5 tuần. Người ta cho rằng sẽ phù hợp để thực hiện một đánh giá mới bằng cách yêu cầu dữ liệu thực tế từ công ty có liên quan cho một cuộc kiểm tra mới. Ủy ban khoa học SMA của chúng tôi sẽ thực hiện đánh giá này càng sớm càng tốt.”

Nursinersen, một trong ba loại thuốc được sử dụng trên thế giới trong điều trị SMA, đã được cấp phép ở nước ta, đã xin giấy phép risdiplam và đã đi đến giai đoạn hoàn thiện. Mặt khác, Zolgensma không chủ động cấp phép. Việc cấp phép là cực kỳ quan trọng đối với việc áp dụng phương pháp điều trị có thể theo dõi và an toàn.”

“Chúng tôi sẽ không cho phép niềm hy vọng của gia đình mình bị lợi dụng cho mục đích thương mại”

Bộ trưởng Koca tuyên bố rằng họ đặt mục tiêu duy trì dịch vụ y tế và chăm sóc dựa trên những kỳ vọng thực tế cho bệnh nhân SMA và gia đình của họ ở mức cao nhất bằng cách tuân theo các quy tắc chăm sóc tiêu chuẩn và đưa ra đánh giá sau:

“Chúng tôi đặc biệt muốn chỉ ra rằng chúng tôi không cho phép lạm dụng hy vọng cho đến bây giờ và chúng tôi sẽ không cho phép điều đó trong tương lai. Chúng tôi sẽ không cho phép niềm hy vọng của gia đình mình bị lợi dụng vì mục đích thương mại. Trước đây chúng tôi đã tuyên bố rằng chúng tôi sẽ không cho phép con cái của chúng tôi bị sử dụng làm đối tượng. Chúng tôi muốn mọi người biết rằng chúng tôi duy trì vị trí này. Tuy nhiên, chúng tôi sẵn sàng cung cấp sự thuận tiện cần thiết cho bất kỳ phương pháp điều trị nào mà hiệu quả của nó đã được chứng minh bằng các bằng chứng khoa học.”