Các thành viên Ủy ban Khoa học của SMA, các quan chức Bộ và các hiệp hội SMA đã tham dự Hội thảo về các phương pháp điều trị hiện nay trong bệnh teo cơ tủy sống (SMA), do Bộ Y tế tổ chức thông qua phương thức hội nghị truyền hình.
Tại cuộc họp, các thành viên Ban Khoa học SMA đã chia sẻ dữ liệu về các loại thuốc SMA được sử dụng. Họ cũng thuyết trình về các nghiên cứu khoa học cập nhật nhất về liệu pháp gen khả thi, gần đây đã được chú ý.
Trong các bài trình bày của Hội đồng khoa học; Người ta tuyên bố rằng một loại thuốc đã được phát hành lần đầu tiên vào năm 2016 cho bệnh SMA, loại thuốc không được điều trị cho đến gần đây và Thổ Nhĩ Kỳ, với tư cách là một trong những quốc gia đầu tiên trên thế giới, đã cung cấp loại thuốc này miễn phí cho tất cả các bệnh SMA loại-1. bệnh nhân trong cùng một năm. Ngay sau đó, người ta nhấn mạnh rằng nước ta cũng cung cấp quyền tiếp cận thuốc miễn phí cho bệnh nhân loại 2 và loại 3, đây là những dạng bệnh nhẹ hơn mà phần lớn các quốc gia trên thế giới không đưa vào phạm vi hoàn trả.
Chỉ ra rằng những tuyên bố rằng những bệnh nhân này không được điều trị và họ sẽ chết nếu không được điều trị bằng gen trước 2 tuổi là không phản ánh sự thật, Hội đồng Khoa học đã chia sẻ thông tin sau:
“Các bệnh nhân SMA của chúng tôi, những người đã hoàn tất đánh giá đơn đăng ký, vẫn được hưởng lợi từ phương pháp điều trị được áp dụng thành công ở nước ta, hiệu quả và tác dụng phụ đã được biết đến.
Dữ liệu liên quan đến liệu pháp gen, được phát triển gần đây và nằm trong chương trình nghị sự, đã được ủy ban khoa học của chúng tôi kiểm tra ngay lập tức và tỉ mỉ, như trong quy trình đầu tiên. Chỉ trong 2 tháng qua, ủy ban khoa học của chúng tôi đã họp 5 lần và kiểm tra các dữ liệu liên quan đến thuốc.
Bằng chứng được công bố trên các nền tảng khoa học về hiệu quả của liệu pháp gen vẫn chưa đầy đủ và không có bằng chứng nào về tính ưu việt của nó so với phương pháp điều trị hiện đang được áp dụng. Một số nghiên cứu đã báo cáo các tác dụng phụ nghiêm trọng, đặc biệt là suy gan và số lượng tiểu cầu thấp (có xu hướng chảy máu).
Ngoài ra, là một phần của quy trình áp dụng liệu pháp gen, hệ thống miễn dịch phải bị ức chế ít nhất một tháng và quá trình này có thể mất tới 1 năm, đặc biệt ở một số bệnh nhân thừa cân. "Nhiễm trùng và ức chế miễn dịch gây nguy cơ cao hơn cho bệnh nhân SMA loại 1 của chúng tôi, những người vốn có cấu trúc mỏng manh và diễn biến của bất kỳ đợt bệnh nào đều có thể gây tử vong, bất kể bệnh gì."
Các thành viên hội đồng khoa học, xem xét tất cả các dữ liệu khoa học này; Ông tuyên bố rằng việc áp dụng liệu pháp gen hiện không phù hợp, với lý do dữ liệu hiện có là không đủ về tỷ lệ lợi ích-tác hại, thực tế là một phương pháp điều trị bệnh hiệu quả đã được biết đến đã được áp dụng và việc ức chế miễn dịch trong quá trình điều trị. Dịch Covid-19 có thể làm tăng nguy cơ tử vong và diễn biến sẽ theo sau.
Hội đồng khoa học SMA họp hàng tháng để theo dõi sự phát triển của các phương pháp điều trị mới. Các tổ chức phi chính phủ và gia đình được thông báo định kỳ.
Hãy là người đầu tiên nhận xét